Ikeya博士讨论了他在京都大学iPS细胞研究和应用中心(CiRA)的工作，并解释了诱导多能干细胞(iPS)技术将如何影响未来的人类健康。

 

利用iPS细胞技术，日本京都大学iPS细胞研究与应用中心(CiRA)的Makoto Ikeya博士的实验室目前正专注于发生在骨和软骨等间充质组织中且尚未开发有效治疗方法的不治之症。

 

诱导多能干细胞(IPSCs)可用于解决人体细胞意外丢失或细胞功能受损的问题。通过对疾病发生的分子机制的研究，细胞移植可用于丢失的细胞，恢复功能障碍。

 

iPS细胞可以应用于这两种情况。对于前者，开发一种有效的诱导特定细胞类型或组织的方法可以将这些细胞作为移植治疗的来源，而对于后者，利用疾病特异性iPS细胞进行深入分析将引领药物创新。

 

在Ikeya的实验室里，研究小组将重点放在使用这两种方法来治疗难治性骨软骨病上。他们正在建立一种从人类诱导多能干细胞向间充质细胞分化的方法，这在疾病复发和移植过程中是必要的。他们的目标是通过这一系列的方法开发一种新的治疗不治之症的方法。

 

在对欧罗巴科学技术中心的演讲中，Ikeya讨论了他的工作，并解释了iPS细胞技术将如何影响人类健康的未来。天富平台的骗局

 

当研究(目前)无法治愈的疾病时，多潜能干细胞的研究有多重要?

 

诱导多能干细胞的产生代表了一种独特的技术，它对基础研究和临床应用都很有用。这是由Shinya Yamanaka在2006年开发的，他现在是京都大学iPS细胞研究和应用中心的总统。诱导多能干细胞与胚胎干细胞具有相似的多向分化特性和无限增殖能力。但是，由于诱导多能干细胞是由体细胞制造的，而且不需要破坏人类胚胎，诱导多能干细胞在伦理上有一定的优势。此外，如果患者的体细胞产生了诱导多能干细胞，那么患者特异性的诱导多能干细胞可以用于疾病建模和药物发现，因为疾病的发生可以在体外重现。

 

如何使用疾病特异性iPS细胞来处理难治性骨软骨病?那么在药物发现/开发过程中最大的挑战是什么?

 

为了使iPSC技术在疾病建模和药物发现方面发挥最大的作用，需要两种必要的技术:对所期望的谱系细胞的稳健分化方案和理想的iPSC对照。

 

诱导多能干细胞处于多能状态，人们认为它们相当于胚胎的外胚层阶段。这就意味着，为了正确地建立疾病表型模型，有必要从诱导多能干细胞中诱导靶细胞。在我们的实验室里，我们与Toguchida教授的实验室和住友制药公司合作，专注于一种难治性的罕见骨软骨病，纤维发育不良骨化进展症(FOP)，其特征是在骨骼肌和肌腱/韧带等软组织中形成异位内软骨骨化。虽然还在讨论中，异位骨/软骨的细胞来源是间充质干细胞/基质细胞(MSCs)。我们开发了一种简单而有效的方法从人诱导多能干细胞中诱导间充质干细胞，并将其用于我们的研究。

 

第二个重要的挑战是如何准备理想的控制细胞。由于患者特异性诱导多能干细胞来源于个别患者，因此其遗传背景各不相同。因此，观察到的患者源性iPSCs与健康野生型对照iPSCs之间的差异可能反映了原始个体之间的差异。此外，诱导多能干细胞存在克隆变异，导致同一患者产生的克隆也存在不同的表型强度。然而，基因组编辑技术使我们能够从患者特异性的iPSC克隆中生成经过突变校正的iPSC。根据我们的实验，当我们使用经过突变校正的ipsc衍生细胞时，实验的变化被最小化。

 

综上所述，稳健的诱导方案和突变校正控制iPSCs使我们能够将实验误差最小化，并建立一个高灵敏度的疾病建模检测系统。天富平台如何？